科大研發基因編輯技術 有助治療阿茲海默症

| 何兆洋 | 17-08-2021 17:14 | |
科大研發基因編輯技術  有助治療阿茲海默症

腦部疾病一向都比較複雜,其中如阿爾茨海默病(AD),患者會喪失腦細胞,並岀現一系列腦功能及認知功能障礙,包括喪失記憶,以及出現行動、推理和判斷能力受損等症狀,一直以來都未有有效的治療方法。香港科技大學領導的國際研究團隊,近期成功研發出一種新型全腦基因編輯技術,有望改善阿爾茨海默症的病理症狀。

  • 香港科技大學領導的國際研究團隊,近期成功研發出一種新型全腦基因編輯技術,有望改善阿爾茨海默症的病理症狀
  • 種技術可以有效破壞 AD 轉基因小鼠模型中的 FAD 基因突變,並在全腦範圍改善 AD 的病理症狀
  • 研究在小鼠身上未有發現任何明顯的副作用

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中國有超過 50 萬人罹患遺傳性的阿爾茨海默症,即家族性阿爾茨海默症(FAD)。FAD 是一種與家族史高度相關的先天性阿爾茨海默症。雖然 FAD 患者有明確的遺傳病因,亦可在認知出現問題之前獲得診斷,但目前還未有有效的治療方法。香港科技大學(科大)領導的國際研究團隊,近期成功研發出一種新型全腦基因編輯技術,在小鼠模型中證明可以改善阿爾茨海默症的病理症狀。

由科大副校長 ( 研究及發展 ) 葉玉如教授領導的研究團隊,研發出一種新型全腦基因編輯技術。該技術使用新型的運送工具,可以跨越血腦屏障,通過單次、無創的靜脈注射,將優化的基因編輯工具運送到整個大腦,實現高效的全腦基因編輯。研究發現,這種技術可以有效破壞 AD 轉基因小鼠模型中的 FAD 基因突變,並在全腦範圍改善 AD 的病理症狀,為開發新型 AD 治療方法打下基礎。

研究團隊還發現,AD 轉基因小鼠在接受基因編輯技術治療的 6 個月後,即小鼠平均壽命的三分之一,其大腦中被認為引發 AD 神經退行病變的澱粉樣蛋白斑塊,仍然保持較低水平,證明了該基因編輯技術的單次治療可以維持長期療效。研究亦未在小鼠身上發現任何明顯的副作用。

葉教授表示:「我們的研究工作首次實現了高效的全腦基因編輯,同時在全腦範圍有效改善 AD 的病理症狀。這是一項令人振奮的進展,在基因編輯技術應用到遺傳性腦疾病治療領域是一個重要里程碑,有助推動相關疾病的精準醫療發展。」

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Source:科大

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