HIV 醫好無免疫力罕見病的「泡泡男孩」

| shiuhk | 19-04-2019 12:34 | |
HIV 醫好無免疫力罕見病的「泡泡男孩」

愛滋病毒(HIV)會破壞人體的免疫系統,從而減低感染者的抵抗能力,讓患者引發嚴重併發症。由於現時未有根治愛滋病的方法,所以讓不少人很害怕。想不到,愛滋病毒竟然會被用於基因療法,並成功治好患上免疫缺陷的嬰兒「泡泡男孩」(Bubble Boy)!

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「泡泡男孩」患上的是一種罕見的遺傳病,嚴重聯合免疫缺陷症(SCID、泡泡男孩症)。患者大部分是男嬰,由於基因缺陷,所以完全沒有免疫力。「泡泡男孩」只能在完全無菌的環境下生活,例如一個特製的泡泡球中,但一般不能活過 2 歲。現時最佳的治療方法是由患者的兄弟姐妹捐贈骨髓移植,可惜大部分找不到合適的捐贈者。如 1971 年出生的 David Vetter 就是經典病例,Vetter 穿著美國太空總署特製的「泡泡」塑膠外衣生活到 12 歲,但最終因爲骨髓移植失敗而死亡。

HIV 醫好無免疫力罕見病的「泡泡男孩」
1971 年出生的「泡泡男孩」David Vetter 在 12 歲因骨髓移植失敗死亡。

美國團隊近日在《新英格蘭醫學雜誌》發表研究結果,指出研究人員抽取了「泡泡男孩」嬰兒的骨髓,再植入改良後不會致病的 HIV 病毒,讓骨髓幹細胞内缺乏的基因變得完整,之後再輸回患病嬰兒體内。研究員 Ewelina Mamcarz 表示,接受此治療的嬰兒已成功長大成幼童並與常人無異。而在接受疫苗注射後,亦開始能夠製造抗體對抗病菌。希望這項研究將來能幫助更多患上「泡泡男孩症」的孩子吧!

HIV 醫好無免疫力罕見病的「泡泡男孩」
接受 HIV 基因療法的「泡泡男孩」Gael 成功長大。

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Source:BBC

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